index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares

Bienvenue dans la collection des publications d'INTEGRARE

Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE située au Généthon se focalise sur la thérapie génique des maladies génétiques rares affectant principalement le muscle squelettique. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de correction génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

Documents avec texte intégral

268

Références bibliographiques

519

Mots-clés

Gene Expression Regulation Disease modeling Myotonic dystrophy Genome Progeria Cellules souches pluripotentes Genetic Therapy/methods Animal models Preschool Calcium Liver Gene Transfer Techniques Antigens Reporter Inbred C57BL Cell Proliferation Myotonic dystrophy type 1 Pluripotent stem cells Dependovirus/genetics Genetic Therapy Muscular dystrophy RNA biology Retinitis pigmentosa Myopathies Golgi apparatus Canine Muscle Inbred mdx Animal Dependovirus/genetics/immunology Pathological modeling Modélisation pathologique Neurons Myotubular myopathy CRISPR-Cas9 Female Humans Mutation Astrocytes Pompe disease Cell therapy Duchenne muscular dystrophy Mice Genetic Vectors Knockout Astrocyte Cellules souches pluripotentes humaines Virus Integration Age-related macular degeneration Polymorphism Mitochondria HEK293 Cells Child Genetic Loci Lentivirus/genetics AAV vector Adaptive immunity Induced pluripotent stem cells Gene therapy DMD Thérapie cellulaire Immunology Activin Receptors Cell Line MiRNA Lentiviral vector Muscular Dystrophy Dystrophin Neuromuscular diseases Human induced pluripotent stem cells DLK1-DIO3 Genome editing Aequorin Cholesterol Receptors Muscle disease Human pluripotent stem cells AAV Dosage Transfection/methods Genetic Adeno-associated virus FKRP Transduction Viral Protein Tyrosine Phosphatases CRISPR/Cas9 Myopathy Duchenne Muscular Dystrophy Animals CRISPR Adult Cellules souches embryonnaires humaines Genes Human Metabolism Disease Models Male Transcriptomics Thérapie génique

Derniers dépôts

Chargement de la page